يعتقد العلماء أن العلاج الجديد الموجه جينيًا لعلاج مرض العصب الحركي (MND) يمكن أن يكون نقطة تحول في رعاية المرضى ، بعد أن أظهرت نتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية فوائد جسدية كبيرة للمرضى بعد 12 شهرًا

تاريخ:21 سبتمبر 2022

مصدر:جامعة شيفيلد

د. سالم موسى القحطاني

ملخص:

يعتقد العلماء أن العلاج الجديد الموجه جينيًا لعلاج مرض العصب الحركي (MND) يمكن أن يكون نقطة تحول في رعاية المرضى ، بعد أن أظهرت نتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية فوائد جسدية كبيرة للمرضى بعد 12 شهرًا.

قال الدكتور بريان ديكي ، مدير الأبحاث في جمعية MND: "توفر هذه النتائج الأخيرة ثقة متزايدة بأن دواء  tofersen له تأثير سريري بيولوجي ومفيد على الأشخاص الذين يعيشون مع SOD1 MND.

وجد باحثون من معهد شيفيلد لعلم الأعصاب الانتقالي (SITraN) أن المرضى الذين يعانون من خلل في جين SOD1 - المسؤول عن 2 في المائة من حالات MND - لاحظوا أن تطور أعراضهم تباطأ بعد 12 شهرًا من تناول عقار tofersen الاستقصائي.

شارك 108 مريضًا من MND المعروفين بوجود خلل في الجين SOD1 في التجربة السريرية الرائدة في المرحلة الثالثة بتمويل من شركة التكنولوجيا الحيوية Biogen Inc. على الرغم من عدم وجود تحسن سريري كبير في نقطة النهاية الأولية للدراسة في 28 أسبوعًا ، لكن عندما تم تمديد التجربة حتى 52 أسبوعًا ، تم الإبلاغ عن تغييرات ملحوظة في وظائف الحركة والرئة لدى المرضى.

أظهرت نتائج التجربة ، التي نُشرت في مجلة New England Journal of Medicine ، أن المؤشرات الحيوية في السائل الشوكي للمرضى أظهرت انخفاضًا في مستويات بروتين SOD1 والبروتين العصبي بعد تناول التوفرسين لمدة ستة أشهر ، مما يشير إلى أن العلاج يصل بنجاح إلى الهدف العلاجي ويقلل. فقدان الخلايا العصبية الحركية مما قد يسمح لهم بالبدء في تجديد الروابط مع عضلات الجسم. ومع ذلك ، فقد استغرق الأمر وقتًا أطول حتى يشعر المرضى بالتحسينات الجسدية المبلغ عنها.

Promising MND drug helps slow disease progression and benefits patients physically -- ScienceDaily